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ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克股票代碼：PRQR），致力于通 過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活，用于治療嚴(yán)重的孤兒疾病，如 囊性纖維化（CF）和Leber先天性疾病Amaurosis Type 10（LCA10 ），今天公布了2016年第三季度的業(yè)績。

“本季度我們完成了QR-010鼻腔電位差異研究，10月份，我們報告 了這項研究在純合ΔF508患者中的陽性結(jié)果。結(jié)果具有統(tǒng)計學(xué)意義 和臨床意義，標(biāo)志著全球約一半CF人群的重要一步。“ProQR首席 執(zhí)行官Daniel de Boer說道。”我為在此設(shè)計和執(zhí)行本研究的團(tuán)隊 感到自豪在我們的開發(fā)計劃的早期階段，最嚴(yán)格的方式導(dǎo)致強(qiáng)大的臨床概念證明。我還要感謝參與的患者以及支持這項獨特而重要的試驗的臨床研究人員。

財務(wù)摘要

2016年9月30日，ProQR持有現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物6490萬歐元，而2016 年6月30日為7630萬歐元。截至2016年9月30日的三個月期間經(jīng)營活 動所用現(xiàn)金凈額為1,080萬歐元與去年同期的630萬歐元相比。

截至2016年9月30日的季度，研發(fā)成本從去年同期的600萬歐元增加 至830萬歐元，其中包括分配的員工成本，包括股份支付，材料和 實驗室消耗品的成本，外包活動我們的臨床研究，許可證和知識產(chǎn) 權(quán)成本以及其他分配成本。費(fèi)用的增加主要是由于我們的管道的進(jìn) 步，其中包括用于CF的QR-010的臨床開發(fā)，用于LCA10的QR-110的第一次臨床試驗的開始的準(zhǔn)備，以及用于QR-313的臨床前開發(fā)活動。大皰性表皮松解癥。

截至2016年9月30日的季度，一般和管理成本從去年同期的150萬歐 元增加至200萬歐元，主要是由于我們的設(shè)施和支持組織的投資增 加。

截至2016年9月30日的三個月期間的凈結(jié)果為1010萬歐元虧損或每 股0.43歐元，而去年同期為虧損630萬歐元或每股0.27歐元。有關(guān) 截至2016年9月30日的期間的進(jìn)一步財務(wù)信息，請參閱本新聞稿末 尾出現(xiàn)的財務(wù)報表。

企業(yè)亮點

•2016年7月，QR-010獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的快速 通道指定。正在開發(fā)用于嚴(yán)重疾病并且有可能滿足未滿足的醫(yī)療需 求的藥物可以獲得此名稱。它的成立旨在通過促進(jìn)FDA更頻繁的互 動和加快審查過程，盡快為患者帶來有希望的藥物。

•在2016年9月25日至28日舉行的寡核苷酸治療學(xué)會（OTS）第12屆 年會期間，該公司發(fā)布了一張標(biāo)題為“QR-010在ΔF508介導(dǎo)的囊性 纖維化模型中恢復(fù)CFTR功能”的海報。該海報總結(jié)了早期發(fā)表的一 些令人興奮的臨床前工作和新數(shù)據(jù)，顯示QR-010的重復(fù)霧化并未改 變QR-010在CF樣粘液體外模型中的擴(kuò)散速度。該海報還展示了新數(shù) 據(jù)，顯示QR-010在臨床相關(guān)水平的幾種CF標(biāo)準(zhǔn)治療方案中是穩(wěn)定的。

•在OTS期間，該公司還出版了一張標(biāo)題為“由于CEP290中的p.Cys998X突變導(dǎo)致的Leber先天性黑朦10型QR-110治療”的海報。該數(shù)據(jù)顯示QR-110可以劑量依賴性方式恢復(fù)原代LCA10復(fù)合雜合子 患者細(xì)胞和純合視杯中的CEP290 mRNA和蛋白質(zhì)水平。基于這些數(shù) 據(jù)以及其他廣泛的臨床前工作，該公司計劃在2017年上半年開始對 ****和兒科患者進(jìn)行首次人體研究。

•本季度，公司將QR-313（以前稱為QRX-313）推進(jìn)到臨床前開發(fā)，用于治療營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。QR-313是一種RNA 寡核苷酸，設(shè)計用于誘導(dǎo)排除一部分COL7A1 RNA（外顯子跳躍），其中包含致病突變，旨在恢復(fù)功能性膠原蛋白VII型（C7）蛋白質(zhì)，以及結(jié)合的錨定原纖維皮膚層在一起。QR-313的臨床計劃預(yù)計將 于2018年開始。

隨后的事件

•2016年10月26日至29日在北美囊性纖維化會議（NACFC）期間，該公司展示了PQ-010-002的積極結(jié)果，這是一項概念驗證研究，證明 QR-010可恢復(fù)純合子患者的CFTR功能。ΔF508。CFTR是CF患者中 存在缺陷的蛋白質(zhì)通道，并且可以使用鼻電位差（NPD）測定來測 量CFTR功能的存在或不存在。在局部治療4周后，QR-010改善了 CFTR介導(dǎo)的總氯化物反應(yīng)，這是CFTR功能的直接測量。QR-010還恢 復(fù)了CFTR功能的其他指標(biāo)。在對于ΔF508突變是復(fù)合雜合的受試者 中，沒有測量到有意義的差異。觀察到QR-010在所有受試者中都是 安全且耐受良好的。

•在NACFC期間，該公司還宣布臨床研究PQ-010-001完成了所有四個 單劑量隊列，并分享了來自所有隊列的盲法安全數(shù)據(jù)。PQ-010-001 是安慰劑對照的1b期研究，對于ΔF508為CF純合的受試者。在所有 隊列中觀察到QR-010安全且耐受良好。本研究中的多劑量隊列正在 進(jìn)行中，預(yù)計將在2017年中期進(jìn)行本研究的安全性，耐受性和探索 療效數(shù)據(jù)。

ProQR Therapeutics致力于通過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活，用于治療嚴(yán)重的孤兒疾病，如囊性纖維化和Leber的先天性黑朦。基于我們獨特的專有RNA修復(fù)平臺技術(shù)，我們正在考慮患者和親人的需求。

QR-010是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在通過靶向具有 ΔF508突變的CF患者的mRNA來解決該疾病的根本原因。ΔF508突變 是CFTR基因中三個編碼堿基對或核苷酸的缺失，這導(dǎo)致產(chǎn)生錯誤折 疊的CFTR蛋白，其不能正常發(fā)揮功能。QR-010設(shè)計用于結(jié)合有缺陷的CFTR mRNA并恢復(fù)CFTR功能。QR-010設(shè)計為通過優(yōu)化的eFlow®霧 化器（PARI Pharma GmbH）自我管理。eFlow®是一種小型手持式氣 溶膠輸送裝置，可將QR-010霧化成直接吸入肺部的霧氣。QR-010已 被授予美國和歐盟的孤兒藥品名稱以及FDA的快速通道狀態(tài)。

QR-110是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于CEP290基 因中的p.Cys998X突變導(dǎo)致的Leber先天性黑朦10型的潛在原因。p.Cys998X突變是前mRNA中一個核苷酸的取代，其導(dǎo)致mRNA和非功 能性CEP290蛋白的異常剪接。QR-110被設(shè)計用于恢復(fù)野生型CEP290 mRNA

結(jié)合前mRNA中的突變位置導(dǎo)致野生型CEP290蛋白的產(chǎn)生，導(dǎo)致前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通過眼內(nèi)玻璃體內(nèi)注射給藥，并已在美國和歐盟獲得孤兒藥指定。

QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于COL7A1基 因外顯子73突變引起的營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）的根 本原因。該外顯子中的突變可導(dǎo)致功能性VII型膠原蛋白（C7）的喪失。缺乏C7導(dǎo)致錨定原纖維的喪失，其通常將皮膚的真皮層和表 皮層連接在一起。QR-313被設(shè)計為從mRNA中排除外顯子73（外顯子 跳躍）并產(chǎn)生截短但功能性的C7蛋白，從而恢復(fù)錨定原纖維的功能。

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語表示。“期待”，“可能”，“計劃”，“潛力”，“預(yù)測”，“項目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-010，QR-110和QR-313的陳述，以及臨 床開發(fā)及其治療潛力，有關(guān)我們正在進(jìn)行和計劃發(fā)現(xiàn)和開發(fā)候選產(chǎn) 品的聲明以及時機(jī)，包括我們創(chuàng)新渠道中的那些，臨床數(shù)據(jù)發(fā) 布的聲明，以及有關(guān)Horizon 2020計劃的聲明。由于許多原因，我 們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括 但不限于與我們的臨床開發(fā)活動相關(guān)的風(fēng)險，包括我們之前和正在 進(jìn)行的研究中觀察到的陽性結(jié)果可能不會在以后的試驗中復(fù)制或保 證監(jiān)管機(jī)構(gòu)，制造工藝和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識產(chǎn)權(quán) 索賠以及我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風(fēng)險，不確定 性和其他因素批準(zhǔn)任何候選產(chǎn)品，包括我們的某些部分表格20-F上 提交的年度報告。鑒于這些風(fēng)險，ProQR Therapeutics NV：Smital

治療鈣化心血管疾病的先驅(qū)Shockwave Medical今天宣布，由部門 資產(chǎn)管理公司領(lǐng)導(dǎo)的C系列融資融資4500萬美元，由T. Rowe建議的共同基金參與Price Associates，Inc。和返回的投資者包括 Sofinnova Partners，Venrock，RA Capital，Deerfield，Ally Bridge Group等。

融資所得將用于推動公司的Lithoplasty®球囊導(dǎo)管平臺開發(fā)成新的治療領(lǐng)域，并擴(kuò)大美國和歐盟治療外周血管疾病技術(shù)的商業(yè)化。該公司的近期計劃還包括在一項名為DISRUPT PAD III的300多名患者 隨機(jī)對照研究中進(jìn)一步研究外周巖石成形術(shù)裝置和藥物涂層球囊。

“當(dāng)你考慮到鈣化病變帶來的治療挑戰(zhàn)時，很明顯石版成形術(shù)有很 大的市場機(jī)會。使用基于氣球平臺構(gòu)建的設(shè)備產(chǎn)生的強(qiáng)大臨床結(jié)果 為目前可用的療法提供了獨特且引人注目的替代方案，“部門資產(chǎn) 管理的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席投資官兼該基金的主要投資人 MichaelSjöström表示。“我們期待為管理團(tuán)隊提供支持，因為他 們將公司和技術(shù)提升到了一個新的水平。”

Shockwave Medical公司首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人丹尼爾霍金斯說：“我們非常高興能夠通過我們高質(zhì)量的投資者基地重新參與這項 融資。” “Lithoplasty有望成為治療晚期心血管疾病的范例改變 技術(shù)。這筆融資將使公司能夠繼續(xù)采取必要措施，確保技術(shù)達(dá)到最 大潛力。”Shockwave Medical最近實現(xiàn)了一系列重要的里程碑，包括：- FDA批準(zhǔn)該公司的Lithoplasty系統(tǒng)用于碎石增強(qiáng)球囊擴(kuò)張，包括 髂骨，股動脈，髂股動脈，pop窩等外周血管系統(tǒng)中的鈣化病灶，下pop動脈和腎動脈。

- 即將發(fā)布的DISRUPT PAD III研究的公告，這項有史以來規(guī)模最 大的多中心隨機(jī)研究旨在專門招募患有鈣化性外周動脈疾病（PAD ）的患者。該研究將為醫(yī)生提供基礎(chǔ)I級證據(jù)，以指導(dǎo)這一難以治 療的患者隊列中的治療。

- 介紹第一項巖漿成形術(shù)技術(shù)治療鈣化冠狀動脈疾病患者的陽 性結(jié)果。

Sofinnova Partners的執(zhí)行合伙人Antoine Papiernik說：“Shockwave正處于一個非常成功的軌道上，以解決使用 Lithoplasty在心血管疾病中日益增加的鈣負(fù)擔(dān)。” “我們非常高 興地繼續(xù)支持一個非常強(qiáng)大的投資集團(tuán)所提供的支持。總的來說，這個投資者群體提供了廣泛的資源和承諾，以支持公司改變晚期心 血管疾病治療的愿景。”Shockwave Medical的Lithoplasty®系統(tǒng)

Shockwave醫(yī)療Lithoplasty系統(tǒng)是第一個設(shè)計用于選擇性地靶向心 血管疾病患者的硬化鈣的設(shè)備。該系統(tǒng)將碎石的鈣破壞能力與球囊 血管成形術(shù)的熟悉性和簡單性相結(jié)合。該裝置建立在可輸送的球囊 導(dǎo)管平臺上，發(fā)出間歇性聲波（碎石），靶向并破壞鈣化斑塊，然 后僅需要低壓球囊充氣來擴(kuò)張阻塞并恢復(fù)血流。結(jié)果是鈣化病變的有效且一致的血運(yùn)重建，同時最小化并發(fā)癥。

外周巖石成形術(shù)系統(tǒng)可在歐盟和美國商業(yè)獲得，用于治療外周血管 疾病。要查看Lithoplasty System的動畫

Shockwave醫(yī)療

http://www.**ockwavemedical.com

Jessica Volchok

ir**[ta]**ckwavemedical.com

310 849-***

NOXXON Pharma NV（Alternext Paris：ALNOX）是一家主要致力于 癌癥治療的臨床階段生物制藥公司，宣布在加利福尼亞州圣地亞哥 舉行的ASH會議上展示數(shù)據(jù)，研究CXCL12抑制作用通過NOX-A12 （olaptesed pegol）對腫瘤基質(zhì)球體中的自然殺傷（NK）細(xì)胞進(jìn) 行研究，這是一種模仿腫瘤微環(huán)境復(fù)雜性的臨床前模型。這些研究 表明NOX-A12與NK細(xì)胞介導(dǎo)的抗體依賴性細(xì)胞毒性（ADCC）協(xié)同作 用。有必要對使用基于NK細(xì)胞療法的藥物進(jìn)行NOX-A12的進(jìn)一步研 究。

海報標(biāo)題：NOX-A12（Olaptesed Pegol）的CXCL12抑制通過增加3D 淋巴瘤模型中的NK細(xì)胞浸潤與CD20抗體的ADCC活性相協(xié)調(diào)

作者：Dirk Zboralski，Anna Kruschinski，Dirk Eulberg和 Axel Vater

位置和時間：58th ASH年會，圣地亞哥，加利福尼亞州，美國，摘要＃3021，會議625淋巴瘤：臨床前 - 化療和生物制劑：海報II。2016年12月4日星期日18：00 - 20：00

海報可以從公司網(wǎng)站下載：http://www.**xxon.com/downloads/poster/ash2016.pdf

抑制關(guān)鍵腫瘤微環(huán)境趨化因子CXCL12的NOX-A12可能是廣泛的IO（ 免疫腫瘤）藥物的關(guān)鍵合作伙伴。NOXXON已經(jīng)產(chǎn)生了有希望的臨床 前和臨床數(shù)據(jù)，包括最近的動物數(shù)據(jù)顯示與檢查點抑制劑的協(xié)同作 用以及最近的2a期多發(fā)性骨髓瘤試驗和第二次血液學(xué)癌癥，顯示出 支持進(jìn)一步發(fā)展的安全性和最初的療效跡象。該公司認(rèn)為，有必要 進(jìn)行額外的臨床試驗，以研究NOX-A12多類IO藥物的組合，包括作 用于或通過T細(xì)胞和NK細(xì)胞的那些。

NOXXON Pharma NV是一家專注于癌癥治療的臨床階段生物制藥公司。NOXXON的目標(biāo)是顯著提高癌癥治療的有效性，包括免疫腫瘤學(xué)方 法（如免疫檢查點抑制劑）和當(dāng)前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)（如化療和放療）。NOXXON的Spiegelmer®平臺已經(jīng)產(chǎn)生了臨床階段候選產(chǎn)品的專利管 道，包括其癌癥候選藥物NOX-A12。NOXXON得到了一大批領(lǐng)先的國 際投資者的支持，包括TVM Capital，Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，DEWB，NGN和 Seventure。NOXXON在荷蘭阿姆斯特丹及其位于德國柏林的辦事處 設(shè)有法定席位。更多信息請訪問：http://www.**xxon.com

神經(jīng)退行性疾病創(chuàng)新小分子的新興領(lǐng)導(dǎo)者Asceneuron SA今天宣布 任命醫(yī)學(xué)博士J. Michael Ryan為首席醫(yī)療官。Michael擁有超過15 年的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）臨床研究經(jīng)驗，為Asceneuron帶來了廣 泛的藥物開發(fā)專業(yè)知識。他將負(fù)責(zé)推動Asceneuron的創(chuàng)新小分子管 道和通過診所推進(jìn)tau改良劑。

Michael從Novartis Pharmaceuticals Corporation加入 Asceneuron，擔(dān)任神經(jīng)科學(xué)發(fā)展特許經(jīng)營和神經(jīng)退行治療領(lǐng)域負(fù)責(zé) 人五年。在諾華公司，他致力于臨床開發(fā)戰(zhàn)略并領(lǐng)導(dǎo)了許多中樞神 經(jīng)系統(tǒng)適應(yīng)癥，包括阿爾茨海默病，帕金森病和精神分裂癥。他還 曾在多家跨國公司擔(dān)任過多個高級臨床研究和開發(fā)職位，包括輝瑞，惠氏研究和MSD研究實驗室（在美國稱為默克研究實驗室）。

邁克爾在達(dá)特茅斯醫(yī)學(xué)院完成了老年精神病學(xué)和神經(jīng)精神病學(xué)的培 訓(xùn)，并發(fā)表了30多篇神經(jīng)退行性疾病的科學(xué)論文。他曾在達(dá)特 茅斯醫(yī)學(xué)院和羅切斯特大學(xué)擔(dān)任學(xué)術(shù)職務(wù)，在那里他共同指導(dǎo)了老 年神經(jīng)病學(xué)和精神病學(xué)診所，直到2004年.Michael擁有南卡羅來納 醫(yī)科大學(xué)醫(yī)學(xué)博士學(xué)位和喬治城大學(xué)生物學(xué)學(xué)士學(xué)位。。

Asceneuron首席執(zhí)行官Dirk Beher表示：“我們很高興歡迎邁克爾 加入Asceneuron團(tuán)隊。他在神經(jīng)退行性疾病方面的出色記錄和專業(yè) 知識至關(guān)重要，因為我們即將推出首個高腦滲透劑和口服生物可利 用的tau改良劑，用于治療多種孤兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。我們期待 與邁克爾合作解決這一未滿足的醫(yī)療需求，并開發(fā)我們的管道，為 患者帶來創(chuàng)新的小分子療法。”新任命的Asceneuron首席營銷官Michael Ryan補(bǔ)充說：“Asceneuron正處于一個令人興奮的發(fā)展階段，因為它希望將其 tau改性劑帶入診所。我期待與這樣一個經(jīng)驗豐富的董事會和充滿 活力的團(tuán)隊合作，共同推進(jìn)管道工作，為神經(jīng)退行性疾病患者開發(fā) 重要的治療方案。”

Asceneuron生物技術(shù)公司

電子郵件：info**[ta]**eneuron.com

Hume Brophy

Conor Griffin，Alexia Faure，Alex Protsenko

電話：+44（0）20 7862 ***

電子郵件：asceneuron**[ta]**ebrophy.com

Asceneuron是一家新興的生物技術(shù)公司，在開發(fā)口服生物可治療藥 物方面具有優(yōu)勢，可用于治療神經(jīng)退行性疾病，這些疾病具有高度 未滿足的醫(yī)療需求，如孤兒院，阿爾茨海默病和帕金森病。該產(chǎn)品 是一種O-GlcNAcase抑制劑，已在臨床前研究中證明可調(diào)節(jié)tau病理 學(xué)，目前正在完成關(guān)鍵的監(jiān)管研究，以啟動人體臨床試驗。正在開 發(fā)用于孤兒性tau病變進(jìn)行性核上性麻痹（PSP）的O-GlcNAcase抑 制劑。Asceneuron是一家私人控股公司，由一群強(qiáng)大的投資者組成，包括Sofinnova Partners，SR One，Johnson＆Johnson Innovation - JJDC，Inc。（JJDC），Kurma Partners和Merck Ventures。http://www.**ceneuron.com

Asceneuron任命醫(yī)學(xué)博士J. Michael Ryan為首席醫(yī)療官

瑞士洛桑，2016年12月6日 - 神經(jīng)退行性疾病創(chuàng)新小分子的新興領(lǐng) 導(dǎo)者Asceneuron SA今天宣布任命醫(yī)學(xué)博士J. Michael Ryan為首席 醫(yī)療官。Michael擁有超過15年的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）臨床研究經(jīng) 驗，為Asceneuron帶來了廣泛的藥物開發(fā)專業(yè)知識。他將負(fù)責(zé)推動 Asceneuron的創(chuàng)新小分子管道和通過診所推進(jìn)tau改良劑。

Lysogene是一家專門從事罕見中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療的生物制 藥公司，任命David Schilansky為董事會成員，作為非執(zhí)行獨立成 員。Schilansky先生，現(xiàn)任DBV Technologies副總裁兼首席運(yùn)營官 （Euronext：DBV;納斯達(dá)克股票代碼：DBVT），在生物技術(shù)和金融 領(lǐng)域擁有20年的領(lǐng)導(dǎo)經(jīng)驗。

“我們歡迎David加入我們的董事會，在那里他將幫助開發(fā)和監(jiān)督 Lysogene公司戰(zhàn)略的實施，”Lysogene公司首席執(zhí)行官兼創(chuàng)始人 Karen Aiach說。“我們期待利用他在商業(yè)領(lǐng)導(dǎo)和管理方面的良好 記錄，推動我們在A型粘多糖貯積癥，GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病以及其他危 及生命的疾病中的基因治療計劃的發(fā)展。”

作為最近臨床階段的專業(yè)生物制藥公司DBV Technologies的副首席 執(zhí)行官兼首席運(yùn)營官，Schilansky先生負(fù)責(zé)監(jiān)督公司的戰(zhàn)略實施。自2011年起擔(dān)任首席財務(wù)官后，他于2015年1月被任命為該職位。他是DBV Technologies執(zhí)行委員會的成員。此前，Schilansky先生 曾在Ipsen Pharma擔(dān)任過多個高級職位，包括臨時首席財務(wù)官。在 其職業(yè)生涯早期，他曾在Thomson Inc.（現(xiàn)為Technicolor SA）擔(dān) 任投資者關(guān)系聯(lián)席主管，并在Warburg Dillon Read（現(xiàn)為UBS）兼 并和收購。

“Lysogene是一家快速發(fā)展的創(chuàng)新型公司，擁有令人矚目的成就和 強(qiáng)勁的增長潛力，”Schilansky先生說。“我很自豪能夠在這個激 動人心的轉(zhuǎn)型時期加入Lysogene董事會。”

粘多糖貯積癥A型（也稱為Sanfilippo A）和GM1神經(jīng)節(jié)苷脂

病：MPS IIIA是一種嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)溶酶體疾病，由常染色體隱性 遺傳缺陷引起SGSH基因并影響約1：100,000活產(chǎn)。MPS IIIA存在于 兒童早期，導(dǎo)致與難治性行為問題和發(fā)育回歸相關(guān)的進(jìn)行性神經(jīng)變 性。對于患者和家屬而言，這是一種毀滅性疾病，早期死亡，目前 尚無治療方法。

GM1-神經(jīng)節(jié)苷脂病是一種罕見的遺傳性神經(jīng)退行性疾病，其特征在 于嚴(yán)重的認(rèn)知和運(yùn)動發(fā)育遲緩，導(dǎo)致早期死亡。它是由GLB1基因的突變引起的，GLB1基因編碼一種叫做β-半乳糖苷酶的酶，它可以 回收神經(jīng)元中GM1-神經(jīng)節(jié)苷脂分子。這種大腦脂質(zhì)對正常功能至關(guān) 重要，但其積聚導(dǎo)致神經(jīng)變性，導(dǎo)致嚴(yán)重的神經(jīng)癥狀。目前沒有治 療方法。

Lysogene：Lysogene是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，在CNS疾病的A****基因治 療的基礎(chǔ)研究和臨床開發(fā)方面處于領(lǐng)先地位，其醫(yī)療需求很高。自 2009年以來，Lysogene已經(jīng)建立了一個獨特的平臺和網(wǎng)絡(luò)，在MPS IIIA和GM1 Gangliosidosis中的鉛產(chǎn)品成為孤兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的全球領(lǐng)導(dǎo)者。

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ObsEva SA是一家瑞士生物制藥公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化治療影 響女性生殖健康和懷孕的嚴(yán)重疾病的新療法，今天宣布其IMPLANT 臨床試驗結(jié)果，即2期臨床試驗OBE001（nolasiban）試驗旨在改善 體外受精（IVF）/卵胞漿內(nèi)單精子注射（ICSI）后接受胚胎移植（ ET）的婦女的臨床妊娠和活產(chǎn)率。該試驗旨在評估一系列劑量的OBE001（口服催產(chǎn)素受體拮抗劑）與安慰劑相比的安全性和有效性。

在247名患者的試驗人群中，臨床妊娠（定義為子宮內(nèi)妊娠，ET后6 周內(nèi)胚胎心臟陽性）超過絕對9％和活產(chǎn)率的女性比例均增加了 10.4百分比（接受OBE001治療的患者和接受安慰劑的患者的實際活 產(chǎn)率分別為39.6％和29.2％）。雖然該試驗沒有達(dá)到預(yù)定的主要終 點，即對臨床妊娠婦女的百分比具有統(tǒng)計學(xué)上顯著的劑量反應(yīng)趨勢 （在安慰劑和上調(diào)劑量的OBE001之間檢測到20％的絕對差異為80％ ），ObsEva認(rèn)為結(jié)果具有臨床意義，相當(dāng)于相對于安慰劑增加26 ％。

缺乏統(tǒng)計學(xué)上顯著的劑量反應(yīng)似乎主要是由于接受300mg劑量的OBE001的患者相對于其他組在基線時具有高于平均黃體酮水平。ObsEva認(rèn)為，高孕酮水平可能是活產(chǎn)的可能的負(fù)面預(yù)測因素。在一 項事后分析中，排除了患者池前四分位數(shù)中孕酮水平的患者，OBE001劑量與第10周正在進(jìn)行的臨床妊娠（趨勢檢驗p值= 0.035） 和生活之間的統(tǒng)計學(xué)顯著關(guān)系確定了出生率（趨勢檢驗p值= 0.025 ）。此外，接受900 mg劑量OBE001的患者的活產(chǎn)率為51.0％，而安 慰劑組為30.6％。這是該試驗中觀察到的最高活產(chǎn)率，相當(dāng)于相對 于安慰劑增加67％。OBE001在所有劑量組中都具有良好的耐受性。

“我們對在接受OBE001治療的患者中觀察到的妊娠和活產(chǎn)率的顯著 增加感到鼓舞，特別是在胚胎移植時孕酮水平正常的女性，” Ernest Loumaye醫(yī)學(xué)博士，博士，首席執(zhí)行官和聯(lián)合創(chuàng)始人說。ObsEva。“我們相信，如果在更大規(guī)模的試驗中得到證實，這將成 為提高IVF成功率的重大突破，這一過程越來越頻繁地用于解決越 來越多尋求不孕癥治療的夫婦的需求。”

IMPLANT試驗是一項前瞻性，劑量范圍，隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照 試驗，在比利時，捷克共和國，丹麥，波蘭和西班牙等五個歐洲國 家的26個專科IVF中心招募了247名患者。患者在第3天新鮮胚胎移 植前約4小時接受單次口服劑量的OBE001（100mg，300mg或900mg），并評估長達(dá)10周。出生后6個月監(jiān)測懷孕，分娩和嬰兒健康。根 據(jù)IMPLANT試驗的結(jié)果，ObsEva打算在歐洲開展一項針對接受IVF的女性的3期臨床試驗。歐洲第三期試驗，ObsEva將稱之為IMPLANT-2，計劃于2017年上半年開始。

IVF和OBE001（nolasiban）

在美國，不孕癥影響了大約11％的育齡婦女。每年，全球約有160 萬次IVF / ICSI治療。在美國，2014年進(jìn)行了大約210,000次IVF / ICSI治療，在歐盟，2012年進(jìn)行了大約620,000次IVF / ICSI治療，2012年在日本進(jìn)行了大約325,000次IVF / ICSI治療。成功率

或者這種治療的活產(chǎn)率高度依賴于胚胎的質(zhì)量，轉(zhuǎn)移過程以及最終 子宮的接受性。一個IVF / ICSI周期的費(fèi)用在美國為8,000至 15,000美元，歐盟為2,000至10,000歐元，日本為2,000至6,000美 元。OBE001（nolasiban）是一種口服催產(chǎn)素受體拮抗劑，有可能 減少子宮收縮，ObsEva

ObsEva是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于臨床開發(fā)和商業(yè)化 新療法，用于治療危害女性生殖健康和懷孕的嚴(yán)重疾病。ObsEva致 力于為年齡在15至49歲之間的女性提供治療解決方案，這些女性患 有影響其生活質(zhì)量和懷孕能力的生殖健康狀況

或可能導(dǎo)致懷孕期 間出現(xiàn)并發(fā)癥。ObsEva的目標(biāo)是建立一個領(lǐng)先的女性生殖健康和懷 孕公司，專注于當(dāng)前治療方案有限且存在重大未滿足需求的情況。通過戰(zhàn)略性許可和紀(jì)律藥物開發(fā)，ObsEva建立了一個臨床階段的管 道，其開發(fā)計劃的重點是治療與子宮內(nèi)膜異位癥和子宮肌瘤相關(guān)的癥狀，改善接受體外受精的婦女的臨床妊娠和活產(chǎn)率，以及治療早 產(chǎn)。ObsEva得到了領(lǐng)先的醫(yī)療保健投資者和全球公認(rèn)的董事會的支 持，并且有能力在女性生殖治療方面建立領(lǐng)導(dǎo)地位。欲了解更多信 息，請訪問http://www.**sEva.com

可再生化學(xué)公司巴斯夫和Avantium今天宣布成立合資企業(yè)（JV），生產(chǎn)和銷售呋喃二甲酸（FDCA），該產(chǎn)品由可再生資源，以及基于 新化學(xué)結(jié)構(gòu)單元FDCA的新型聚合物聚乙烯基氟化物（PEF）的營銷。

總部位于荷蘭阿姆斯特丹的合資公司Synvina的目標(biāo)是在FDCA和PEF 中建立世界領(lǐng)先的地位。計劃在比利時安特衛(wèi)普的巴斯夫Verbund 工廠投資一筆三位數(shù)百萬歐元的資金，建設(shè)一座年產(chǎn)能高達(dá)50,000 公噸的參考工廠，并獲得工業(yè)規(guī)模生產(chǎn)技術(shù)許可。對于FDCA的生產(chǎn)，Synvina將使用由Avantium開發(fā)的YXYprocess®，其基于果糖作為 可再生原料。

基于FDCA的PEF：多種應(yīng)用機(jī)會和更好的性能

行業(yè)專家認(rèn)為基于生物的FDCA是一種很有前景的平臺化學(xué)品，也是 各種下游產(chǎn)品用于不同應(yīng)用的構(gòu)件。最重要的是，FDCA用于生產(chǎn) PEF，一種適用于食品和飲料包裝的聚酯以及用于地毯和紡織品的纖維。對于包裝工業(yè)，與傳統(tǒng)塑料相比，PEF具有更好的特性，例 如改善二氧化碳和氧氣等氣體的阻隔性能，從而延長包裝產(chǎn)品的保 質(zhì)期。它還具有更高的機(jī)械強(qiáng)度，因此可以生產(chǎn)更薄的PEF包裝并 且需要更少的資源。PEF適用于鋁箔袋，碳酸和非碳酸軟飲料瓶，水，乳制品，靜物和運(yùn)動飲料和酒精飲料以及個人和家庭護(hù)理產(chǎn)品。除聚酯PEF外，FDCA還可加工成聚氨酯用于工程塑料和纖維，聚 氨酯用于泡沫，涂料和粘合劑，以及用于個人護(hù)理產(chǎn)品和潤滑劑的酯。

Synvina將繼續(xù)與領(lǐng)先公司合作開展Avantium的合作活動

Synvina將繼續(xù)與Avantium建立的合作伙伴關(guān)系，與FDCA和PEF相關(guān)的領(lǐng)先品牌。合作平臺的目標(biāo)是為PEF開發(fā)一個完整的供應(yīng)鏈，作 為可持續(xù)的生物基包裝材料。與Toyobo一起，兩家公司將共同推動 PEF聚合，并進(jìn)一步開發(fā)用于食品包裝的PEF薄膜，用于電子應(yīng)用，如顯示器或太陽能電池板，工業(yè)和醫(yī)療包裝。通過三井，Synvina 將致力于在日本開發(fā)PEF薄膜和PEF瓶。此外，Synvina旨在繼續(xù)與 可口可樂公司，達(dá)能，ALPLA和PEF瓶聯(lián)合開發(fā)平臺上的其他公司建 立合作伙伴關(guān)系。

巴斯夫和Avantium為優(yōu)秀的起始位置提供先決條件

“通過Synvina，我們將通過FDCA和PEF進(jìn)入有前途的業(yè)務(wù)，并支持 各行各業(yè)的客戶創(chuàng)造價值。我們堅信，未來屬于這些產(chǎn)品，因為它 們結(jié)合了優(yōu)異的特性和基于可再生原料的生產(chǎn)工藝，“巴斯夫中間 體部門總裁Stefan Blank博士說。“Synvina是一家具有創(chuàng)新性和 能力的公司，具有良好的起始地位，可以在FDCA和PEF中建立全球 領(lǐng)先的角色。”

“FDCA是一個潛力巨大的沉睡巨人。雖然它最初是在20世紀(jì)50年代 生產(chǎn)的，但直到現(xiàn)在它才開始成功開發(fā)并推向市場，“Avantium首 席執(zhí)行官Tom van Aken說。“我堅信，Synvina將喚醒沉睡的巨人 并將其用于工業(yè)用途。隨著成熟的FDCA生產(chǎn)流程的發(fā)展以及強(qiáng)大的合作伙伴和合作網(wǎng)絡(luò)的建立，Avantium為Synvina提供了所有必要的先決條件。它將受益于巴斯夫在市場開發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)方面的專 業(yè)知識，以及作為中間體和聚合物業(yè)務(wù)的可靠化學(xué)公司。”

Avantium

Avantium是一家領(lǐng)先的化學(xué)技術(shù)公司，也是可再生化學(xué)領(lǐng)域的先驅(qū)。Avantium與世界各地的合作伙伴一起開發(fā)由生物基材料制成的高 效工藝和可持續(xù)產(chǎn)品。Avantium為革命性的可再生化學(xué)解決方案提 供了溫床。從發(fā)明到商業(yè)上可行的生產(chǎn)方法。Avantium的許多成功 案例之一是YXY技術(shù)®，他們用它創(chuàng)造了PEF：一種全新的，高品質(zhì)的塑料，由植物性工業(yè)糖制成。PEF 100％可回收。因此，它提供 了一種經(jīng)濟(jì)高效的解決方案，可以制造各種塑料瓶和包裝，再到纖 維。YXY是最先進(jìn)的技術(shù)，但Avantium還在開展許多其他突破性項 目，并為領(lǐng)先的化工和石化公司提供先進(jìn)的催化研究服務(wù)和系統(tǒng)。Avantium的辦事處和總部位于荷蘭阿姆斯特丹。更多信息請訪問 http://www.**antium.com

巴斯夫中間體

巴斯夫集團(tuán)的中間體部門開發(fā)，生產(chǎn)和銷售全球約700種中間體的綜合產(chǎn)品組合。其最重要的產(chǎn)品包括胺類，二醇類，多元醇類，酸 類和特種產(chǎn)品。中間體例如用作涂料，塑料，藥物，紡織品，洗滌 劑和作物保護(hù)劑的原料。巴斯夫的創(chuàng)新中間體有助于改善最終產(chǎn)品的性能和生產(chǎn)過程的效率。通過ISO 9001認(rèn)證的中間體部門在歐洲，亞洲和北美的生產(chǎn)基地運(yùn)營工廠。2015年，該部門在全球范圍內(nèi) 向第三方的銷售額約為28億歐元。更多信息請訪問 http://www.**termediates.basf.com

在巴斯夫，我們?yōu)榭沙掷m(xù)發(fā)展的未來創(chuàng)造化學(xué)。我們將經(jīng)濟(jì)成功與 環(huán)境保護(hù)和社會責(zé)任相結(jié)合。巴斯夫集團(tuán)約112,000名員工致力于 為幾乎所有行業(yè)和幾乎每個國家的客戶的成功做出貢獻(xiàn)。我們的產(chǎn) 品組合分為五個部分：化學(xué)品，高性能產(chǎn)品，功能材料和解決方案，農(nóng)業(yè)解決方案和石油與天然氣。巴斯夫2015年的銷售額超過700 億歐元。巴斯夫股票在法蘭克福（BAS），倫敦（BFA）和蘇黎世（ AN）的證券交易所上市交易。

巴斯夫集團(tuán)

http://www.**sf.com。

BASF SE

Klaus-Peter Rieser

中間體部

電話：+49 621 60 9***

電子郵件：klaus-peter.rieser**[ta]**f.com

Alex de Vries

電話：+31 20 586 ***

手機(jī)：+ 31 651 11 ***

電子郵件：alex.de.vries**[ta]**.nl

基于Humabody®療法的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)商Crescendo Biologics Limited（Crescendo）和Takeda Pharmaceutical Company Limited（東京證券交易所股票代碼：4502）今天宣布全球，戰(zhàn)略 性，多目標(biāo)合作和許可協(xié)議，用于發(fā)現(xiàn)，開發(fā)和商業(yè)化基于 Humabody®的癌癥適應(yīng)癥治療藥物，具有高度未滿足的醫(yī)療需求。

Crescendo將利用其專有的轉(zhuǎn)基因平臺和工程專業(yè)知識，針對 Takeda選擇的多個目標(biāo)，發(fā)現(xiàn)并優(yōu)化配置Humabody®候選物 （Humabody®藥物偶聯(lián)物和免疫腫瘤調(diào)節(jié)劑）。

“我們看到Crescendo及其創(chuàng)新技術(shù)在開發(fā)獨特，小型和可定制的基于Humabody®的療法方面具有巨大潛力，”Takeda首席醫(yī)療和科 學(xué)官員Andrew Plump醫(yī)學(xué)博士說。“合作對于幫助我們實現(xiàn)治愈癌 癥的愿望至關(guān)重要。與Crescendo合作將使我們能夠利用其重要技 術(shù)支持武田開發(fā)下一代，高度模塊化和靶向治療癌癥的目標(biāo)。”“與武田的合作代表了Crescendo向前邁出的重要一步。它提供了 我們的轉(zhuǎn)基因平臺的驗證以及我們快速組裝和配置小型，差異化的基于Humabody®的療法的能力，開辟了通往新生物學(xué)的途徑，“Crescendo Biologics首席執(zhí)行官Peter Pack博士說。“作為全 球領(lǐng)先的制藥公司，Takeda在腫瘤領(lǐng)域擁有非凡的專業(yè)知識，具有 開發(fā)和向患者提供新藥的重要能力。這一首次重大合作使我們能夠 擴(kuò)大和加速基于Humabody®的創(chuàng)新產(chǎn)品候選產(chǎn)品。”

根據(jù)協(xié)議條款，Crescendo有資格獲得高達(dá)3600萬美元的資金，包 括預(yù)付款，投資，研究資金和臨床前里程碑。武田將有權(quán)開發(fā)和商 業(yè)化合作產(chǎn)生的基于Humabody®的療法。Crescendo還有資格獲得高 達(dá)7.54億美元的進(jìn)一步臨床開發(fā)，監(jiān)管和基于銷售的里程碑付款。此外，Crescendo將有資格獲得Takeda基于Humabody®的產(chǎn)品銷售的版稅。

武田通過其全資子公司Millennium Pharmaceuticals，Inc。與 Crescendo Biologics簽署協(xié)議。

Peter Pack，首席執(zhí)行官電話：44（0）1223 49***

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